Évaluation économique d’une thérapie ciblée pour le traitement du gliome de haut grade pédiatrique au Canada

Abstract

Le gliome de haut grade pédiatrique (GHGp) est une tumeur cérébrale agressive associée à une survie très limitée, particulièrement chez les patients porteurs de la mutation H3 K27M. L’inefficacité des traitements actuellement offerts constitue un obstacle majeur, n’améliorant pas la survie tout en compromettant la qualité de vie des enfants. Les thérapies ciblées (TCs), bien que coûteuses, émergent comme une solution potentiellement bénéfique pour cette population. L’objectif de cette étude était de développer un modèle générique pour évaluer l’impact économique d’une nouvelle TC par rapport au traitement standard actuel (TSA), composé de radiothérapie et chimiothérapie, pour le traitement du GHGp. Une analyse coût-utilité basée sur un modèle hybride combinant un arbre décisionnel et un modèle de survie partitionnée avec trois états de santé a été réalisée. Les données d’efficacité du TSA ont été tirées de l’étude clinique ACNS0423, tandis que celles de la TC reposaient sur des données hypothétiques d'une thérapie prometteuse (ONC201). L’analyse de référence a adopté un horizon temporel couvrant la vie entière des patients, avec des analyses de sensibilité probabilistes et déterministes menées selon une perspective du système de soins canadien et sociétale. Malgré que la TC entraîne une augmentation de la survie par rapport au TSA, elle ne s’avère pas coût-efficace selon les seuils de 50 000 $/QALY et 100 000 $/QALY. Cependant, une réduction des coûts ou une plus grande efficacité de la TC pourrait permettre d'atteindre ces seuils. Cette analyse économique suggère que la TC pourrait devenir une stratégie coût-efficace sous certaines conditions. Pediatric high-grade glioma (pHGG) is an aggressive brain tumor associated with very limited survival, particularly in patients carrying the H3 K27M mutation. The inefficacy of currently available treatments is a major obstacle, failing to improve survival while compromising children’s quality of life. Targeted therapies (TTs), although costly, are emerging as a potentially beneficial solution for this population. The objective of this study was to develop a generic model to evaluate the economic impact of a new TT compared to the standard of care (SoC), which consists of radiotherapy and chemotherapy, for the treatment of pHGG. A cost-utility analysis based on a hybrid model combining a decision tree and a partitioned survival model with three health states was developed. Efficacy data for the SoC were obtained from the ACNS0423 clinical trial, while those for the TT were based on hypothetical results from a promising therapy (ONC201). The base case analysis adopted a lifetime horizon, with probabilistic and deterministic sensitivity analyses conducted from both Canadian healthcare system and societal perspectives. Although TT results in increased survival compared to SoC, it is not considered cost-effective according to the $50,000/QALY and $100,000/QALY thresholds. However, a reduction in drug acquisition costs or a greater efficacy of the TT could help meet these thresholds. This economic analysis suggests that TT could become a cost-effective strategy under certain conditions.