Start small : how nanomedicine could alleviate the burden of rare CNS Diseases
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Pharmaceuticals
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MDPI
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Mots-clés
- CNS disorders
- Rare pathologies
- Orphan diseases
- Nanotechnologies
- Nanomedicine
- Drug delivery systems
Organisme subventionnaire
Résumé
Résumé
The complexity and organization of the central nervous system (CNS) is widely modulated by the presence of the blood–brain barrier (BBB) and the blood–cerebrospinal fluid barrier
(BCSFB), which both act as biochemical, dynamic obstacles impeding any type of undesirable exogenous exchanges. The disruption of these barriers is usually associated with the development of
neuropathologies which can be the consequence of genetic disorders, local antigenic invasions, or
autoimmune diseases. These disorders can take the shape of rare CNS-related diseases (other than
Alzheimer’s and Parkinson’s) which a exhibit relatively low or moderate prevalence and could be
part of a potential line of treatments from current nanotargeted therapies. Indeed, one of the most
promising therapeutical alternatives in that field comes from the development of nanotechnologies
which can be divided between drug delivery systems and diagnostic tools. Unfortunately, the number of studies dedicated to treating these rare diseases using nanotherapeutics is limited, which is
mostly due to a lack of interest from industrial pharmaceutical companies. In the present review, we
will provide an overview of some of these rare CNS diseases, discuss the physiopathology of these
disorders, shed light on how nanotherapies could be of interest as a credible line of treatment, and
finally address the major issues which can hinder the development of efficient therapies in that area.
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